冰桶挑戰：點燃全球對神經退化疾病的關注

冰桶挑戰：一場表面風光，背後蘊含科研希望的社會運動

還記得幾年前掀起熱潮的「冰桶挑戰」嗎？這個在網路上如火如荼的運動，引導我們思考公眾對於醫學研究的貢獻和影響。冰桶挑戰的成功，看似源於社交媒體的流行與公眾人物的參與，但這背後卻牽涉到一場更大的故事——那是關於如何透過公共參與與創新思維，為患有罕見疾病的人們帶來生存的希望。

冰桶挑戰的起源與其背後的故事

冰桶挑戰的來源，雖然有點模糊，但可能可以追溯到挪威，那裡的人面臨一個選擇：跳入一個寒冷的水體，或者負責支付周末的酒吧帳單。但到了2014年初，這個挑戰的道德賭注上升了：不參與的懲罰變成了更高尚的捐款給醫學研究。然而，這種激勵人們展現勇氣，但又以慈善為代價的結構一直持續到春季，當時美國的消防員幫助重新包裝這項挑戰。現在，用高壓水槍噴射成為捐款給同事選擇的事業的獎勵。

如何引發全球關注的罕見疾病——肌萎縮性側索硬化症（ALS）

接下來的幾個月，冰桶挑戰進一步演變，從一種普遍的慈善活動轉變為專門支持一種疾病——肌萎縮性側索硬化症，或者叫做ALS的研究。對於ALS研究的專門機構來說，突然間的大量捐款讓他們感到困惑。在任何時候，大約有三萬名美國人患有ALS，這是一種神經元持續流失，直到肌肉功能停止的疾病。由於沒有人能夠從ALS中存活下來，因此持續的患者倡導活動受到限制。

冰桶挑戰與醫學研究的深度結合

隨著冰桶挑戰的流行，一家位於劍橋的新創公司Amylyx抓住了這個機會，他們正致力於尋找治療ALS的方法。這家公司源於布朗大學的一間兄弟會，創始人Josh Cohen與Justin Klee在他們的大學年代，認識到了兩種可能對緩解退化性疾病（如阿茲海默症和帕金森病）有幫助的化合物。他們決定嘗試將這兩種化合物結合，看看是否能夠阻止神經元死亡，這就是他們的新藥amx0035的起源。

將視線轉向ALS研究

Cohen和Klee最初的研究重點是阿茲海默症，但是他們在Cudkowicz的建議下，決定將注意力轉向ALS。這個決定部分是基於情感考慮，他們被ALS病人的無私所打動。他們告訴我：“你經常聽到，‘我知道這可能對我沒有幫助，但是我這麼做是為了那些在我之後被診斷出來的人。’”

amx0035的臨床試驗與結果

Amylyx開始進行第二階段的研究，該研究觀察了137位病人的情況，持續時間為六個月，隨後進行了一次“開放標籤延期”，在此期間，所有的試驗參與者都可以免費獲得藥物。當結果出來時，Cohen和Klee打電話給那位阿茲海默症研究者，並告訴他倒一杯酒。他們並沒有提到錢，而是告訴他，“猜猜看：Amylyx將幫助ALS病人。”

對amx0035的研究結果的反思

然而，amx0035的結果並非絕對明確。在一篇社論中，兩位外部研究者建議對這些“極具誘惑力的初步數據”持謹慎解讀的態度：效果“適中”，需要更大的試驗來進行確認。然而，對於ALS社區來說，他們覺得沒有時間等待。如果他們必須等待三年，大多數現有的病人可能會失去行動能力或者去世。

繼續前進：在冰桶挑戰的鼓勵下，研究不息

當然，amx0035只是冰桶挑戰資助的研究之一，還有很多其他的研究在繼續進行。而這一切都歸功於那個始於挪威的簡單挑戰，這個挑戰激起了全世界對ALS的關注，並策動了許多慈善家和研究人員去關注這個領域。